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줄기세포를 이용해 유전자 결함에 의한 간경화ㆍ폐기종을 치료하는 신기술이 개발됐다. 12일(현지시간) 과학저널 ‘네이처’와 메디컬뉴스 투데이에 따르면, 앨런 브레들리(사진) 박사가 이끄는 영국 생거연구소와 케임브리지대 연구팀은 알파-1 항트립신(A1AT) 결핍증이라는 유전자 결함을 지닌 환자의 피부세포를 역분화시켜 유도만능 줄기세포(iPS Cell)로 되돌린 뒤 줄기세포의 유전자 결함을 수리, 온전한 간세포로 분화시키는데 성공했다. 브래들리 박사는 “유도만능 줄기세포의 유전자 결함을 수리한 뒤 특정 세포로 분화시키는데 성공한 것은 사상 처음”이라며 “유전자의 결함부분만 바로잡고 수리 흔적을 전혀 남기지 않기 때문에 획기적”이라며 설명했다. 연구팀이 온전한 간세포를 쥐에 주입한 결과 정상적인 기능을 수행하는 것으로 확인돼 향후 환자를 대상으로 한 임상시험에서 신기술의 안전성ㆍ효능을 입증받으면 간이식을 받지 않고도 A1AT 결핍증에 의한 간경화를 치료할 수 있게 된다. 신체조직을 과잉염증으로부터 막아주는 A1AT 효소를 만드는 유전자에 결함이 발생하면 간에서 이 효소가 제대로 분비되지 못해 간경화ㆍ폐기종이 발생한다. 연구팀은 A1AT 결핍 환자의 피부세포를 채취해 유도만능 줄기세포로 역분화시킨 다음 세포내 유전자의 특정 부위를 선별해 잘라낼 수 있는 ‘인공 유전자 가위(Zinc Finger Nuclease)’로 결함 부분을 정확히 잘라내고 DNA운반체 피기백(piggyBac)을 이용해 온전한 유전자를 끼워넣었다. 이어 임무를 마친 피기백을 제거하고 온전해진 유도만능 줄기세포를 간세포로 분화시켰다. 피기백을 다시 끄집어 냈기 때문에 유전자 결함을 바로잡은 자리에는 손상된 DNA 잔재가 전혀 남지 않았다. /김정준 인턴기자
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