경기 용인에 있는 신약개발업체 (주)지엔티파마는 급성 뇌졸중 치료 신약후보물질 ‘넬로넴다즈’에 대한 국제특허(PCT) 출원을 완료했다고 3일 밝혔다.
미래창조과학기술부, 경기도, 아주대학병원 등의 지원을 받아 개발한 ‘넬로넴다즈’는 뇌졸중 후 발생하는 뇌세포 사멸을 방지하기 위한 세계 최초의 다중표적 약물이다. 글루타메이트 신경 독성과 활성산소 독성을 동시에 제거하는 약리작용도 하고 있다.
이번 국제특허는 미국과 중국에서 정상인 165명을 대상으로 한 임상 1상, 중국에서 혈전용해제를 투여받은 뇌졸중 환자 238명을 대상으로 한 임상 2상, 국내에서 혈전 제거 수술을 받은 뇌졸중 환자 209명을 대상으로 한 임상 2상에서 넬로넴다즈의 안전성과 뇌졸중 환자의 장애 개선 효과가 입증돼 출원했다.
앞서 지엔티파마는 지난해 미국에서 우선권 특허를 출원했으며 이번에 국내 뇌졸중 임상시험 결과와 동물실험 결과를 추가해 PCT 국제특허 출원을 완료했다. 지난해 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로도 지정받았다.
뇌졸중이 발생하면 뇌에서 수 시간 내에 과량으로 방출되는 글루타메이트가 NMDA 수용체를 자극하면서 뇌세포의 사멸을 일으키고, 이 때문에 뇌졸중 환자는 영구 장애를 겪거나 사망에 이르게 된다.
임상시험 결과 넬로넴다즈는 적정 용량의 800배까지 투여해도 부작용이 발생하지 않았으며 재관류 치료를 받은 뇌졸중 환자에게서 유의적인 장애 개선 효과가 입증됐다. 치료 후 나타나는 출혈 부작용을 억제하는 효과도 확인됐다.
지엔티파마는 이런 임상결과 외에도 중국의 임상 파트너인 아펠로아제약과의 공동연구로 넬로넴다즈의 안전성을 개선한 공정 등을 특허에 포함했다.
뇌졸중은 뇌로 가는 혈관이 막히거나 터져서 뇌신경세포가 죽는 질환이다. 세계적으로 연간 1,500만명의 환자가 발생하며, 이 중 600만명이 사망하고 500만명이 영구 장애를 겪는 것으로 알려졌다.
이에 글로벌 제약사들이 치료제 개발에 앞다퉈 뛰어들었지만, 치료 약물은 개발되지 않고 있다. 지금까지 미국 식품의약국(FDA) 임상에 들어간 220개 물질 모두가 안전성과 유효성을 입증하지 못해 실패했기 때문이다.
곽병주 지엔티파마 대표이사(연세대학교 생명과학부 겸임교수)는 “넬로넴다즈가 뇌졸중 환자에게 안전할 뿐 아니라 재관류 치료 후 부작용을 막고 장애를 현저하게 줄여준다는 결과를 토대로 국제특허 출원을 완료했다”면서 “혈전 제거 수술을 받는 뇌졸중 환자를 대상으로 임상 3상을 신속하게 진행해 앞으로 5년 이내에 뇌졸중 치료제를 출시할 것”이라고 말했다.
한편 중국에서 진행 중인 임상 3상은 임상연구심의위원회(IRB)의 승인을 받은 38개 ‘중국 뇌졸중 센터’에서 혈전용해제를 투여받는 뇌졸중 환자 948명을 대상으로 활발히 이뤄지고 있다.
/윤종열 기자 yjyun@sedaily.com
< 저작권자 ⓒ 서울경제, 무단 전재 및 재배포 금지 >
