GC녹십자(006280)는 4~9일 미국 샌디에고에서 열린 ‘세계심포지엄(WORLDSymposium 2024)’에서 리소좀축적질환(LSD) 치료제 개발 동향을 발표했다고 13일 밝혔다. 세계심포지엄은 리소좀 질환 관련 전문가들이 최신 지견을 공유하고 더 나은 치료법을 연구하는 국제포럼이다.
이번 심포지엄에서 GC녹십자는 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’의 3상 임상시험 결과를 구두 발표했다. ‘2형 뮤코다당증’으로 불리는 헌터증후군은 남아 10만~15만 명 중 1명의 비율로 발생한다고 알려진 희귀질환이다. 골격이상, 지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상들이 발현되다 심할 경우 15살을 넘기지 못하고 사망하기도 한다. 국내 환자 수는 약 70~80명으로 알려져 있다.
GC녹십자가 2012년 세계에서 두 번째로 개발에 성공한 ‘헌터라제’는 순수 국내 기술만으로 탄생한 치료제다. 이번 3상은 효소 대체 치료 요법 경험이 없는 5세 이상의 헌터증후군 환자를 대상으로 진행했다. 헌터라제를 52주 동안 주 1회 정맥 투여한 환자군과 과거 위약대조군을 비교한 결과 6분 보행 검사와 요로 클리코사미노글리칸의 기저치 대비 변화량에서 통계적으로 유의미한 수치를 나타냈다.
GC녹십자는 산필리포증후군 A형 치료제 ‘GC1130A’과 파브리병 치료제인 ‘GC1134A/HM15421’의 비임상 결과도 각각 포스터로 공개했다. 산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 나타나고 환자 대부분 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.
GC녹십자는 산필리포증후군 A형 환자들의 뇌병변 치료를 위해 환자 체내에서는 발현되지 않는 효소를 뇌실 내 직접 투여하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT)를 노벨파마와 공동으로 개발 중이다. GC1130A는 비임상 단계에서 증명된 효능과 안전성을 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)와 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품(ODD) 지정을 받았다. 이번 심포지엄에서는 우수한 헤파란 황산염 감소 효과와 뇌병변 개선 효과가 있었다는 비임상 결과가 발표됐다.
파브리병은 알파-갈락토시다아제의 결핍으로 당지질이 축적되어 주로 심장과 신장 기능을 손상시키는 질환이다. 이미 허가받은 효소대체요법이 존재하나 신장 질환에 대한 미충족 의료 수요가 있었다. GC녹십자는 월 1회 피하투여 가능한 장기 지속형 알파-갈락토시다아제인 ‘GC1134A/HM15421’를 한미약품과 공동 개발 중이다. 이는 환자의 치료 편의성을 개선해줄 것으로 기대된다.
한미약품은 포스터 발표에서 기존 치료제 대비 지속적인 분포와 신장기능 개선 및 섬유화 억제 효능이 있었다는 비임상 결과를 공개했다. GC녹십자 관계자는 “리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 다른 희귀질환으로 영역을 지속 확장해 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것”이라고 말했다.
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