파로스아이바이오의 급성 골수성 백혈병 치료제 ‘PHI-101’이 식품의약품안전처에서 개발단계 희귀의약품으로 지정받았다.
4일 파로스아이바이오에 따르면 PHI-101은 기존 약물이 잘 듣지 않거나 재발한 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 하는 표적 항암제다. 급성 골수성 백혈병은 골수에 골수아세포가 20% 이상 차지하는 혈액암의 일종이다. 백혈병 환자 중 30~35%가 보이는 FLT3 돌연변이가 주요 인자로 꼽힌다. FLT3 변이가 있는 환자는 그렇지 않은 경우 대비 생존율이 약 2배 낮고 재발 위험이 높다고 알려져 있다.
희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환 또는 생명을 위협하는 질병에 대한 치료제의 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 해당 제도를 토대로 지정된 약물은 △품목허가 유효기간 연장(5년→10년) △재심사 기간을 10년 이내로 부여한다. 이외에도 △제조 및 품질관리기준(GMP) 평가 자료 요건 완화 △시장규모 제한 기준 폐지 △사전검토 수수료의 면제 등 혜택을 받는다.
PHI-101는 앞서 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정 승인(ODD) 받기도 했다. 올해 7월부터는 임상 1상의 환자 모집을 완료하며 연내 종료를 앞두고 있다. 파로스아이바이오는 미국과 호주 등 PHI-101의 글로벌 임상 2상을 준비 중이다. 회사는 재발성 난소암, 삼중 음성 유방암, 방사선 민감제로 타깃 질환을 넓혀 연구개발 중이다.
남기엽 파로스아이바이오 신약 개발 총괄 사장은 “임상 2상 성공 시 조건부 품목 허가를 통한 신규 시장 진출이 가능한 만큼 PHI-101의 조기 상용화 목표 달성을 위해 연구 개발에 더욱 매진할 것”이라고 밝혔다.
한편 식약처는 서울성모병원에서 신청한 파로스아이바이오의 FLT3 저해제 ‘PHI-101’을 8월 21일 급성 골수성 백혈병 치료제로서 치료목적 사용승인 1건을 추가했다. PHI-101은 지난해부터 총 7회의 치료목적 사용승인을 받았다.
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