한미약품(128940)과 GC녹십자(006280)가 '세계 최초 월 1회 피하투여 용법'으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 신약이 기존 치료제 대비 효능이 우수한 것으로 나타났다.
19일 한미약품은 이달 3~7일(현지 시간) 미국 샌디에이고에서 열린 리소좀 질환 관련 '월드심포지엄 2025'에서 파브리병 치료제 'LA-GLA'가 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병 및 말초신경장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인된 비임상 연구 결과 3건을 포스터로 발표했다고 밝혔다.
발표에 따르면 중증 파브리병 동물 모델에서 LA-GLA를 반복 투약한 결과 기존 치료제인 아갈시다제 베타, 페구니갈시다제 알파 대비 신장 기능 개선 효능을 나타냈다. 말초 감각 기능 장애 및 이를 관장하는 신경세포의 조직학적 병변이 유의미하게 개선됐다. 기존 치료제인 페구니갈시다제 알파에서 LA-GLA로 투약 전환 시 신경세포의 조직학적 병변, 심장 조직의 당지질 축적, 심부전 관련 지표 상승, 대동맥벽 두께 증가 등이 개선되는 결과가 나타났다.
파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치 질환이다. 리소좀 축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제 A'가 결핍되면 발생한다. 현재 많이 쓰이는 치료제는 2주에 한번씩 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있지만 LA-GLA는 월 1회 피하투여 방식으로 편의성을 높였다.
한미약품 관계자는 "세계 최초로 월 1회 피하투여 용법으로 개발되는 등 투약 편의성이 높아 기존 치료제를 대체할 새로운 치료 옵션이 될 것으로 기대된다"고 말했다.
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