GC녹십자(006280)는 미국 식품의약국(FDA)에 산필리포증후군 A형 치료제 ‘GC1130A’에 대한 임상 1상 임상시험계획서(IND)와 패스트트랙 지정을 신청했다고 23일 밝혔다. GC녹십자는 희귀의약품 전문 바이오벤처인 노벨파마와 GC1130A를 공동 개발하고 있다.
이번 IND 및 패스트트랙 신청으로 GC1130A의 개발에는 한층 속도가 붙게 됐다. 패스트트랙은 미충족 의료 수요가 큰 중증 질환의 약물 개발을 가속화하기 위한 제도이기 때문이다. 패스트트랙으로 지정되면 FDA와 주기적으로 소통할 수 있는 혜택이 주어진다. GC녹십자는 미국 외에도 국내 및 일본에서 글로벌 임상 시험을 진행해 안전성 및 내약성 등을 평가하기로 했다.
산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적 손상이 나타나는 열성 유전질환이다. 주요 증상으로 심각한 뇌 손상이 나타나고 환자 대부분이 15세 전후에 사망하게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없어 환자들의 미충족 의료 수요가 크다.
GC녹십자는 이러한 환자들의 뇌병변 치료를 위해 환자 체내에서는 발현되지 않는 효소를 뇌실 내 직접 투여하는 방식의 효소대체요법 치료제를 노벨파마와 공동으로 개발 중이다. 이 치료제는 비임상 단계에서 증명된 효능과 안전성을 바탕으로 미국 FDA에서 희귀의약품과 소아희귀의약품, 유럽의약품청(EMA)에서 희귀의약품 지정을 받았다.
GC녹십자 관계자는 “산필리포증후군 A형으로 고통받는 전 세계 환자들에게 희망이 될 수 있도록 양사 간 협업으로 임상에 신속 진입해 신약 개발에 더 속도를 내겠다”고 말했다.
< 저작권자 ⓒ 서울경제, 무단 전재 및 재배포 금지 >
jpark@sedaily.com
