이엔셀, EN001 단회 투여 임상 1상서 안전성·내약성 입증

국내 최초 줄기세포치료제 임상

이엔셀 로고. 사진제공=이엔셀

이엔셀이 차세대 중간엽 줄기세포 치료제 EN001의 임상 1상에서 안전성과 내약성을 확보했다.

13일 이엔셀은 듀센 근이영양증(DMD) 환자 대상 단회 정맥투여 임상 1상에서 안전성과 내약성을 확보했다고 밝혔다. 이번 연구 결과는 ‘임상신경학 저널’에 게재됐다.

이번 임상 1상 시험은 이지훈 삼성서울병원 소아청소년과 교수 주도로 2022년 1월부터 2022년 12월까지 DMD 환자 6명을 대상으로 진행됐다. EN001 단회 정맥투여의 안전성을 입증하는 것이 목표로 저용량과 고용량 투여군에서 모두 안전성과 내약성을 확인됐다. DMD 환자를 대상으로 한 국내 최초의 줄기세포치료제 임상시험이다.



DMD는 진행성 근이영양증 중 가장 빈도가 높은 유전성 질환으로 유병률은 인구 10만명당 약 4명이다. 발병률은 출생 남아 3500명당 한 명 꼴로 알려져 있다. 대개 2~5세 사이에 처음 증상이 나타나 10~14세에 이르면 걷기가 힘들어 휠체어로 이동을 하게 된다. 우리나라에는 약 2000명의 DMD 환자가 존재하는 것으로 알려졌다.

이지훈 삼성서울병원 교수는 “줄기세포 치료제로 듀센 근이영양증 임상 시험을 진행한 국내 첫 사례로 이번 연구 결과를 통해 EN001의 안전성과 내약성을 확인할 수 있게 되어 고무적으로 평가한다”며 “앞으로 추가 임상을 통해 임상적 유효성을 확보하게 된다면 EN001은 듀센 근이영양증 환자들을 위한 중요한 치료 옵션 중 하나로 제시될 것이며 치료제의 개발에서 소외된 다른 근이영양증에도 적용될 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.

한편 이엔셀은 희귀질환 중 가장 유병인구가 많은 샤르코-마리-투스병에서 EN001과 인슐린 병용 치료의 안전성과 유효성을 검증하는 임상 1b상을 진행 중에 있다.