본 치료제는 항암효과가 뛰어난 자연 살상세포( Natural killer cell ) 촉진 유전자인 IL-12M을 줄기세포에 탑재하는 첨단 신기술을 도입하였고, 중간엽 줄기세포의 종양조직 지향성을 활용하였기 때문에, 기존 항암 치료와는 달리 부작용이 적으면서도 강력한 항암 효과가 기대된다. 이러한 차세대 신개념 융합형 항암 면역 치료제는 국내 최초이며, 현재 임상 1상을 진행 중인 미국 City of Hope Medical Center의 신경줄기세포 항암 치료제에 이어서, 줄기세포를 이용한 항암 유전자 치료제로선 전세계 2번째로 임상 승인을 받게 되었다.
GX-051는 수술이나 방사선치료, 화학 치료법 모두 효력이 없어서 더 이상 치료를 받지 못하고 있는 두경부암 환자를 대상으로 먼저 임상을 진행할 예정이며, 향후 유방암, 뇌암 등 난치성 암에 대한 유전자 치료제로서 개발될 예정이다. 따라서 본 임상 시험을 통해 GX-051의 안전성 및 효능이 입증된다면, 신개념 융합 유전자 줄기세포 치료제로서 암을 치료할 수 있는 획기적 전기가 마련될 것으로 생각된다. 이번에 임상 승인을 받은 GX-051은 줄기세포 전문 기업인 포가스템과 공동개발로 진행 중이며, 보건복지부 제품화 연구개발 과제로 선정되어 2009년부터 연구개발이 진행되어 왔다.
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