24일 메지온은 폰탄(Fontan) 수술 환자를 대상으로 계획중인 유데나필의 임상 3상 시험에 대한 시험계획서(프로토콜)의 시험 계획 사전평가제도(SPA)가 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다고 밝혔다.
폰탄 수술은 선천적으로 단심실을 가지고 태어난 소아 희귀질환 환자를 대상으로 시행하는 3단계의 수술 중 마지막 단계의 수술이다. 청소년기가 지나면서 발생되는 폐, 혈관 기능의 저하와 이에 따르는 합병증상으로 본격적인 성인기에 접어드는 20세 이후 심각한 합병증으로 인해 생명의 위협을 받는 것으로 알려졌다.
SPA는 스폰서가 제시한 프로토콜이 과학적이고, 허가 요건에 적합한지에 대해 임상시험을 시작하기 전 사전 평가하는 것이다. 이번에 승인된 프로토콜은 미국 국립보건원(NIH) 산하의 심장, 폐, 혈액 전문기구인 NHLBI (National Heart, Lung, and Blood Institute)의 지원을 받는 임상 연구기관들의 모임인 소아과 심장 네트워크(PHN)의 대표들과 함께 작성된 것이다. 임상 3상 시험은 미국 내 PHN의 20여개 기관들과 한국의 서울대병원, 서울아산병원이 참여하며 폰탄 수술 환자들을 대상으로 상반기부터 순차적으로 개시될 예정이다.
회사 측은 “회사는 “이 질환은 지난해 FDA로부터 희귀질환으로 지정됐다”며 “임상시험이 순조롭게 진행된다면 내년 하반기에는 시험을 완료하고 신약 승인 신청(NDA) 준비에 들어갈 수 있을 것”이라고 전했다.
/김연하기자 yeona@sed.co.kr
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