임상 3상에 사실상 실패한 것으로 알려졌던 신약 후보물질이 연이어 부활하고 있다. 개발사들은 비관적인 임상 3상 결과 발표 당시와 달리 약물의 효능이 없지 않다고 주장하지만, 업계 관계자들은 “미국 식품의약국(FDA)의 결과가 나올 때까지 신중히 지켜봐야 한다”고 강조했다.
헬릭스미스(옛 바이로메드)는 7일 당뇨병성 신경병증 유전자 치료제 ‘엔젠시스’의 3-1b상에서 약물의 12개월 안전성과 유효성 지표를 모두 입증했다고 밝혔다. 3-1b상은 FDA로부터 별도의 임상계획서 승인을 거친 임상 3상으로 위약(가짜약)과의 혼용으로 임상 결과 도출에 실패했다고 밝힌 3-1a상의 500여명 환자 중 101명의 환자가 참여했다. 앞서 헬릭스미스는 지난달 발표한 글로벌 임상 3상 탑라인 발표에서 실험군과 대조군의 약물이 혼용돼 결론 도출에 사실상 실패했다고 밝혔다.
헬릭스미스 관계자는 “약물이 체내에서 사라진 뒤에도 통증 감소 효과가 있었는데, 이는 엔젠시스가 신경을 되살리는 의약품임을 보여준 결과”라며 “비록 3-1a 상에서 결론 도출에 실패했지만, 3-1b상을 통해 약물의 효능을 입증했다”고 밝혔다. 하지만 이 관계자는 “이번 결과로 FDA 품목허가 신청이 앞당겨지는 것은 아니다”며 “품목허가 신청은 추가 임상 3상이 끝나는 2022년 2월에 신청할 계획”이라고 덧붙였다.
바이오벤처가 임상 3상 결과를 부정적으로 발표한 이후 뒤늦게 효능을 주장한 사례는 또 있다. 신라젠은 간암치료제 ‘펙사벡’의 임상 3상 중단 발표 이후 “다른 약을 추가 투여한 구제요법이 시험 전체에 큰 영향을 미친 것으로 판단하며, 펙사벡의 약효에는 문제가 없는 것으로 보인다”고 밝혔다. 코오롱생명과학은 ‘인보사케이주’의 제2액을 구성하는 세포가 신고했던 연골유래세포가 아니라 종양원성이 있는 신장유래세포로 바뀐 것이 드러나 임상 3상이 중단됐지만 이후 안전성과 유효성에 이상이 없다는 이유로 FDA에 임상 3상 재개를 요청했다.
에이치엘비 역시 지난 6월 위암치료제 ‘리보세라닙’의 임상 3상 결과 발표 당시 환자가 치료 시작 후부터 사망에 이르는 기간인 전체생존기간이 이미 출시된 치료제에 비해 큰 차이가 없었다고 발표했지만, 이후 암 진행 없이 생존한 기간인 무진행생존기간이 높다는 이유로 FDA의 품목허가를 신청한 상황이다.
전문가들은 개발사들의 잇따른 유효성 발표에도 “FDA의 시판 허가가 나오기 전까지는 결과를 예측할 수 없다”고 입을 모았다. 한 업계 고위 관계자는 “결과가 잘 나왔다면 임상 3상 결과 발표 때 바로 밝혔어야 했다”며 “회사에서 신약의 효능이 있다고 주장해도 FDA 품목허가 없이는 아무런 의미가 없다”고 밝혔다. 다른 관계자 역시 “대세에 큰 영향을 주지 못하는 결과”라며 “FDA에 임상 계획 제출 당시 세운 목표치를 만족해야 한다”고 말했다.
/우영탁기자 tak@sedaily.com
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