이번 임상시험은 창정(Changzheng) 병원에서 진행성 척색종 환자 32명을 대상으로 리보세라닙(아파티닙) 500mg을 투여한 결과로, RECIST 1.1 평가 기준으로는 ORR 3.7 %, DCR 92.6 %, PFS 18 개월로 나왔고, Choi평가 기준으로는 ORR 25.9 %, DCR 85.2 %, PFS 18 개월을 보였다.
무엇보다도 폐 전이를 현저하게 감소시켰다. 안전성 측면에서 이전 문헌보다 낮은 부작용을 보였고, 4등급 이상의 반응이 없는 등 양호한 결과를 보였다. 특히 삶의 질 측면에서도 대부분의 환자가 통증 완화를 경험했다고 밝혔다.
척색종은 골종양의 1 ~ 4%를 차지하고 꼬리뼈와 두개골 기저부에 발생하는 악성종양으로, 미국과 유럽은 10만명당 0.08명, 아시아는 0.04명 발생하는 희귀암이다. 하지만 발생부위가 뇌와 척추에서 발병하기 때문에 완전 절개가 어렵고 방사선 치료가 제한적이어서 재발율이 높고 약물 치료에도 한계가 있는 암종이다.
이번 임상시험 결과로 인해 에이치엘비가 현재 진행중인 리보세라닙의 선양낭성암 임상2상 결과의 기대가 커질것으로 보인다. 선양낭성암종은 침샘에 발생하는 악성 희귀 종양으로 전이성이 매우 강하고 재발율이 높은 암으로 다양한 항암화학요법의 복합치료를 사용하지만, 효과가 불분명하여 표준 항암 치료제가 없다.
에이치엘비 관계자는 “이번 척색종에 임상시험 결과는 리보세라닙(아파티닙)이 다양한 종양에 효과가 있음을 다시 한번 입증한 것”이라며 “현재 진행중인 간암, 선양낭성암, 위암, 대장암 등에 대한 임상시험도 순항 중에 있어 5년내 5개 항암제 출시목표가 순탄할 것으로 예상한다”고 밝혔다.
한편, 희귀의약품은 낮은 유병률로 수익성이 보장되지 않아 그동안 기업들의 관심이 저조했지만, 세금혜택과 재정지원, 시장독점권, 허가 절차 상의 인센티브 등으로 높은 수익을 얻을 수 있는 기회가 생기면서 전체 시장 규모는 처방의약품 시장성장률의 두 배 이상이 될 것으로 예측된다.
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