빔테라퓨틱스는 에디타스메디신(시가총액 41억 달러의 유전자 가위 기업) 설립에 참여했던 데이비드 리우 등 3명의 박사가 지난 2018년 공동 창립한 바이오 기업이다. 이 기업은 2020년 2월 나스닥에 상장했다. 기존 3세대 유전자 가위(크리스퍼) 기술을 보다 정교하게 활용할 수 있는 ‘단일 염기 편집(base editing)’ 기술을 보유했다.
단일 염기 편집 기술은 기존 유전자 가위 기술과 문제가 있는 유전자 DNA의 절단·삽입 등을 통해 교정한다는 측면에서는 비슷하다. 그러나 유전자 가위 기술은 DNA 서열을 교정하기 위해 유전자 부분에 이중나선의 DNA 절단(DSB) 과정을 거치는 반면 단일 염기 편집 기술은 DNA의 한 가닥만 자른다는 점이 다르다. 유전자 가위 기술은 이중나선 DNA 절단 과정 때문에 종종 DNA 복구 과정에서 오류가 발생될 수 있고 표적이 아닌 위치에 영향을 미칠 수도 있다. 반면 단일 염기 편집 기술은 유전자 가위 기술에서 사용하는 효소들에 추가로 ‘탈아미노효소(deaminase)’를 연결한다. 이에 유전자 특정 위치의 염기를 인지하고 DNA 복구 과정에서도 원하는 염기로 변형되도록 한다.
빔테라퓨틱스의 파이프라인(후보 물질)은 전부 전임상 단계에 있어 단일 염기 편집 기술이 인체 내에서도 잘 작동한다는 근거는 부족하다. 하지만 올해 첫 환자 대상의 임상이 시작되는 만큼 주목할 필요가 있다. 주요 파이프라인으로는 베타지중해성빈혈 치료제인 ‘BEAM-101’과 T세포 급성 백혈병 치료제인 ‘BEAM-102’가 있다. ‘BEAM-101’은 2021년 하반기 중 미국 식품의약국(FDA)에 전임상 신청 예정이며 ‘BEAM-102’는 연내 전임상 결과를 확보할 예정이다.
글로벌 제약사의 유전자 치료제 개발사 인수가 제약 산업의 트렌드로 자리 잡은 만큼 전임상 자산을 가진 바이오 기업의 밸류에이션도 높게 유지되고 있다. 하지만 아직은 단일 염기 편집 기술에 대한 기술력이 입증되지 않았기 때문에 유전자 치료제 테마에 따른 주가 변동성이 나타날 수 있다.
향후 주가에 영향을 미칠 수 있는 요인은 특허 이슈, 임상 실패, 에디타스와 합병 루머 등이 있다. 특허 이슈와 관련해서는 미국 특허청이 브로드연구소·UC버클리 등의 유전자 가위 기술 특허 관련 저촉 심사를 진행 중이다. 임상 실패 가능성은 아직 전임상 단계이므로 그 리스크가 크지 않을 것으로 전망한다. 합병에 대해서는 각 회사들이 루머에 대한 공식 입장을 밝히지 않았다.
/이완기 기자 kingear@sedaily.com
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