GC녹십자(006280)는 지난 2년간 국내외 제약사 및 벤처와 총 6건의 공동 연구개발 계약을 맺는 등 오픈 이노베이션(개방형 혁신)에 심혈을 기울이고 있다. 특히 글로벌 희귀질환 전문 제약사로 거듭나기 위해 고셔병, 리소좀축적병 (LSD) 등 희귀질환 신약 개발에 집중하고 있다. 이를 위해 지난 2000년 초반부터 유망한 바이오 벤처기업 및 대형 제약사와 협업을 해왔다. 당시만 해도 오픈 이노베이션이란 개념조차 제대로 알려지지 않았을 때다. 하지만 희귀 난치성 질환으로 고통받고 있는 환자들에게 새로운 치료 방법을 제시하기 위해 기업 간 벽을 없애고 과감한 협업에 나섰다.
GC녹십자는 현재 한미약품, 유한양행 등 국내 빅5 제약사뿐 아니라 해외 바이오벤처 등 다양한 제약·바이오 기업들과 상생·협업을 진행하고 있다.
지난해 11월부터 한미약품과 유전성 희귀질환인 LSD 차세대 혁신 신약을 연구 중이다. LSD는 손상된 세포 잔해 등 불필요한 물질을 제거하는 세포기관인 ‘리소좀’이 체내에 지속해서 축적돼 심각한 대사질환을 유발하는 질환이다. 대사질환 질병은 뮤코다당증 등 50여 종에 이르는 것으로 알려져 있으며 국내에는 400여명의 환자가 있다.
현재 LSD 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥에 주사하는 방식인 효소대체(ERT) 요법으로 주로 치료한다. 1세대 치료법으로 환자가 1~2주에 한 번씩 병원을 방문해 몇 시간 가량 주사를 맞아야 한다. GC녹십자와 한미약품은 반감기를 개선하고 복약 편의성을 높인 혁신 신약을 개발하고 있다. GC녹십자 관계자는 “2022년 비임상시험, 2023년에 임상진입을 목표로 공동개발을 진행하고 있다”며 “불편한 치료법을 크게 개선한 혁신 신약이 될 것”이라고 설명했다.
GC녹십자는 유한양행과도 협업을 하고 있다. 두 회사가 협업을 발표했던 지난 2018년 당시 업계에 화제가 되기도 했다. 국내 매출 1,2위가 신약 개발을 위해 맞손을 잡은 ‘사건’이었기 때문이다. 두 회사는 유전성 희귀 질환인 고셔병 치료 신약을 개발하고 있다. 고셔병은 특정 효소의 결핍으로 세포 내 당지질이 축적돼 신체 조직과 장기에 손상을 일으킨다. 관련 국내 환자는 70명, 세계 환자수는 6,500명 가량으로 추정된다. 워낙 환자가 극소수라 제약업계가 그다지 관심 갖지 않았던 분야다. 현재는 정상적인 효소를 주입하거나 저분자 화합물을 투약해 병을 일으키는 물질의 축적을 막는 식으로 치료하고 있다. 하지만 약물이 뇌와 신경계까지 도달하지 못해 효능이 떨어지는 한계가 있다. 녹십자가 차세대 저분자 화합물 신약 개발을 위한 초기 화합물 발굴에 성공했고, 유한양행은 이를 기반으로 후보물질을 도출하기 위해 노력 중이다. GC녹십자 관계자는 “녹십자는 헌터증후군 치료제·혈우병 치료제 등 희귀 질환과 관련한 경험을 보유하고 있고, 유한양행은 저분자 화합물 발굴과 연구 경험 있어 시너지가 날 것으로 기대하고 있다"며 “정기적으로 개최되는 공동연구 위원회를 통해 공동 개발을 진행하고 있다”고 전했다.
GC녹십자는 해외 기업들과도 협업하고 있다. 지난해 9월부터 인공지능(AI) 기반의 미국 신약 개발 기업 아톰와이즈와 경구 투여용 혈우병 치료제 개발에 나선 것. 회사 측 설명에 따르면 아톰와이즈는 세계 최고 수준의 AI 신약개발 기술을 보유하고 있다. AI를 활용하면 후보물질을 더 빠른 시간 안에 효과적으로 찾을 수 있다. GC녹십자 관계자는 “아톰와이즈가 보유한 알고리즘을 활용해 수억 종의 방대한 화합물에 대한 가상 약효 탐색을 진행해 의미 있는 연구 물질을 확보했다”며 “지금은 약효와 약물성이 향상된 화합물 확보를 위해 AI를 통한 구조 설계 작업이 진행 중”이라고 말했다.
GS녹십자는 이처럼 다양한 분야의 기업들과 협업을 통해 글로벌 희귀질환 전문 제약사로 성장하겠다는 목표를 향해 전전하고 있다. 회사 관계자는 “좁게는 아시아, 장기적으로는 글로벌에서 손꼽히는 희귀질환 전문회사로 도약하겠다"며 “경쟁품 대비 차별성 있는 제품 개발을 위해 접목 가능한 플랫폼 기술에 대해서도 활발히 탐색 중”이라고 말했다.
/이주원 기자 joowonmail@sedaily.com
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