엠큐렉스와 유전자교정 전문기업인 툴젠(199800)이 메신저 리보핵산(mRNA) 기반 희귀 안질환 유전자치료제 개발을 목적으로 한 공동연구개발 계약을 체결했다고 13일 밝혔다.
엠큐렉스와 툴젠은 2021년 8월 mRNA 기반 유전자 치료제 공동개발을 위한 업무협약을 체결하고 관련 논의를 진행해왔다. 이번 공동연구개발 계약은 그간의 성과다. 양사는 엠큐렉스의 mRNA 기술과 툴젠의 유전자가위 기술을 바탕으로 안구 세포 유전자교정을 진행하고 이를 희귀 유전성 안질환에 적용하기 위한 연구개발을 본격적으로 수행할 계획이다.
여러 질환 중 안질환을 선택한 이유에 대해 툴젠 관계자는 “mRNA 및 전달체 기술은 타겟하는 세포나 장기별로 연구개발 되고 있는데, 안구는 다양한 유전성 실명 질병과 관련된 장기이기 때문에 우선적으로 선택됐다”고 설명했다.
김영호 툴젠 대표이사는 “다양한 희귀병 및 주요 질병에 대한 해결책을 제시할 수 있는 차세대 치료 플랫폼을 툴젠의 크리스퍼 유전자가위 기술과 엠큐렉스의 mRNA 기술을 접목해 개발한다는 측면에서 중요한 의미가 있다”며 “엠큐렉스와 함께 글로벌 블록버스터 신약 개발이라는 꿈에 한걸음 더 다가갈 수 있을 것”이라고 말했다.
홍선우 엠큐렉스 대표이사는 “mRNA 기반의 크리스퍼 유전자가위 기술은 다양한 난치성 질환 치료제 개발을 가능하게 하는 플랫폼이 될 수 있다”며 “양사의 역량을 최대한 활용해 대표적 안구질환에 대한 임상적 유용성을 증명한 이후, 다양한 유전성·비유전성 안구질환으로 적응증을 늘려갈 계획”이라고 말했다.
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