GC녹십자 "산필리포증후군 A형 치료제 뇌실 직접투여 47배 효과 높아"

혁신신약 ‘GC1130A’ 전임상 결과 발표

GC녹십자 로고. 사진제공=GC녹십자

GC녹십자가 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형 혁신신약의 임상 현황을 공개했다.

31일 녹십자는 이달 29~30일 ‘산필리포 커뮤니티 콘퍼런스 어드밴스 2024’에 파트너 스폰서로 참석해 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형 (MPS IIIA) 혁신신약 ‘GC1130A’에 대한 비임상연구 결과와 현재 진행중인 임상시험 현황에 대해 발표했다.



산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제는 없다.

녹십자의 GC1130A는 최근 미국에서 임상 1상 IND승인을 받아 임상이 진행 중이다. 전임상 결과 뇌실 내 직접 투여로 약물을 전달하는 것이 척추강내 직접 투여 대비 많게는 47배 높은 약물 전달 효과가 있는 것으로 확인됐다. 앞서 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제’가 이 같은 투여 방식으로 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.

신수경 GC녹십자 의학본부장은 “MPS 질환 치료제 개발 경험과 지식을 바탕으로 산필리포증후군 A형 환자들의 삶의 질 개선을 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.