아직까지도 이 분야는 1999년 유전자 치료 도중 사망한 10대였던 제시 겔싱어의 ‘생명공학적 사망’의 후유증에 시달리고 있다.
유전자 치료가 두 번의 실패를 거듭하지 않고 돌이킬 수 없는 부작용과 극심한 면역 반응 혹은 사망을 일으키지 않을 거라는 증거는 어디에도 없었다. 그렇다면 사람 대상의 다른 연구 결과가 발표되기 전에 실험을 서두른 이유는 뭘까? 또 결과가 나오기도 전에 이례적으로 서둘러 기자회견을 연 이유는 무엇일까?
캐플릿은 이러한 질문들이 핵심을 벗어난 항변이라고 일축했다. 캐플릿은 “이 시도에서 가장 중요한 것은 안전을 입증하는 것”이라며 “일단 이 치료법으로 효과를 본 환자가 생기면 사람들의 인식이 다소 바뀌게 될 것”이라고 말한다. 하지만 이러한 그의 보장에도 불구하고 일반적인 인식은 크게 변하지 않았다. 파킨슨병 연구소 소장인 윌리엄 랭스턴 박사는 “이러한 실험은 신에 대한 도전이기 때문에 어떠한 결과가 나올지 알 수 없다”면서 한 번의 실수만으로도 이 분야 전체가 타격을 입을 수 있다고 경고했다.
유전자 치료는 아직 초기 단계지만 암이나 알츠하이머병부터 심장병에 이르기까지 모든 병을 치유할 수 있다는 희망 때문에 급속히 발전하고 있다. 미 국립보건원에서는 1990년 이후 미국 내에서만 550건이 넘는 유전자 치료 실험계획안이 접수됐다. 또한 20년간 실험실 연구가 진행된 후 인체 대상 유전자 치료 임상실험도 점차 증가하고 있다.
현재까지의 연구는 대부분 유전자를 목표에 도달하게 한 후 일단 세포내에 도달하면 활성화시키는 것이었다. 유전자는 자체적으로 세포막을 통과할 수 없기 때문에 세포가 주입된 유전자를 받아들이도록 하는 시도들이 주로 이루어졌다. 가장 효과적인 운반체는 자체 유전자를 모두 제거하고 치료 유전자를 주입한 바이러스성 병원체이다. 트로이의 목마처럼 이들은 표적 세포가 모르게 유전자를 투입한다.
하지만 바이러스를 안전하게 가로챌 방법이 없음을 과학자들은 깨닫게 되었다. 바이러스들은 때로 면역 거부 반응을 유발한다. 더구나 유전자들이 일단 세포 내에 들어가도 이들이 의도된 대로 작용하리라는 확신을 할 수가 없다. 한 예를 들어 보자. 파리에서 행해진 중증 복합성 면역결핍증 유전자 치료로 10명의 환자들 중 9명의 면역 기능이 회복됐다. 하지만 올해 이들 중 2명이 백혈병에 걸렸는데, 이는 불안정한 유전자들이 T세포 증식을 유발했기 때문인 것으로 보인다. “유전자 치료는 면밀한 모니터링이 필요하다”고 캘리포니아 대학 샌프란시스코 분교의 신경외과의사이자 유전자 치료 전문가인 럭 재스민 박사는 경고한다.
클레인을 모니터중인 캐플릿은 내년에 이와 유사한 유전자 치료 주사를 맞게 될 다른 11명의 환자도 주의 깊게 관찰할 것이다. 어떤 결과가 나오든 그의 실험은 새로운 표준을 제시했다는 평을 받고 있다.
유전자 치료의 미래로 가는 입구는 직경 1인치의 구멍이다. 기존 치료법으로는 치유가 불가능해 발을 끌며 걷거나 심한 손떨림에 시달리던 파킨슨병 환자 나탄 클레인의 두개골에 뚫린 이 구멍으로 마이클 캐플릿 박사는 최근 바이러스 입자들을 주입했다. 이 바이러스 주입으로 파킨슨병 증상을 유발하는 화학적 불균형을 바로잡을 유전자가 뇌세포에 전달될 것으로 그는 믿고 있다.
웨일 코넬 메디컬 센터 교수인 캐플릿이 지난 8월 오클랜드 대학의 매튜 듀어링과 공동으로 행한 이 실험은 곧 논란을 불러 일으켰다. 현재까지 사람을 대상으로 한 유전자 치료는 성공보다는 실패 사례가 더 많았기 때문이다. 아직까지도 이 분야는 1999년 유전자 치료 도중 사망한 10대였던 제시 겔싱어의 ‘생명공학적 사망’의 후유증에 시달리고 있다.
유전자 치료가 두 번의 실패를 거듭하지 않고 돌이킬 수 없는 부작용과 극심한 면역 반응 혹은 사망을 일으키지 않을 거라는 증거는 어디에도 없었다. 그렇다면 사람 대상의 다른 연구 결과가 발표되기 전에 실험을 서두른 이유는 뭘까? 또 결과가 나오기도 전에 이례적으로 서둘러 기자회견을 연 이유는 무엇일까?
캐플릿은 이러한 질문들이 핵심을 벗어난 항변이라고 일축했다. 캐플릿은 “이 시도에서 가장 중요한 것은 안전을 입증하는 것”이라며 “일단 이 치료법으로 효과를 본 환자가 생기면 사람들의 인식이 다소 바뀌게 될 것”이라고 말한다. 하지만 이러한 그의 보장에도 불구하고 일반적인 인식은 크게 변하지 않았다. 파킨슨병 연구소 소장인 윌리엄 랭스턴 박사는 “이러한 실험은 신에 대한 도전이기 때문에 어떠한 결과가 나올지 알 수 없다”면서 한 번의 실수만으로도 이 분야 전체가 타격을 입을 수 있다고 경고했다.
유전자 치료는 아직 초기 단계지만 암이나 알츠하이머병부터 심장병에 이르기까지 모든 병을 치유할 수 있다는 희망 때문에 급속히 발전하고 있다. 미 국립보건원에서는 1990년 이후 미국 내에서만 550건이 넘는 유전자 치료 실험계획안이 접수됐다. 또한 20년간 실험실 연구가 진행된 후 인체 대상 유전자 치료 임상실험도 점차 증가하고 있다.
현재까지의 연구는 대부분 유전자를 목표에 도달하게 한 후 일단 세포내에 도달하면 활성화시키는 것이었다. 유전자는 자체적으로 세포막을 통과할 수 없기 때문에 세포가 주입된 유전자를 받아들이도록 하는 시도들이 주로 이루어졌다. 가장 효과적인 운반체는 자체 유전자를 모두 제거하고 치료 유전자를 주입한 바이러스성 병원체이다. 트로이의 목마처럼 이들은 표적 세포가 모르게 유전자를 투입한다.
하지만 바이러스를 안전하게 가로챌 방법이 없음을 과학자들은 깨닫게 되었다. 바이러스들은 때로 면역 거부 반응을 유발한다. 더구나 유전자들이 일단 세포 내에 들어가도 이들이 의도된 대로 작용하리라는 확신을 할 수가 없다. 한 예를 들어 보자. 파리에서 행해진 중증 복합성 면역결핍증 유전자 치료로 10명의 환자들 중 9명의 면역 기능이 회복됐다. 하지만 올해 이들 중 2명이 백혈병에 걸렸는데, 이는 불안정한 유전자들이 T세포 증식을 유발했기 때문인 것으로 보인다. “유전자 치료는 면밀한 모니터링이 필요하다”고 캘리포니아 대학 샌프란시스코 분교의 신경외과의사이자 유전자 치료 전문가인 럭 재스민 박사는 경고한다.
클레인을 모니터중인 캐플릿은 내년에 이와 유사한 유전자 치료 주사를 맞게 될 다른 11명의 환자도 주의 깊게 관찰할 것이다. 어떤 결과가 나오든 그의 실험은 새로운 표준을 제시했다는 평을 받고 있다.
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