한미약품(128940)과 GC녹십자(006280)가 '월 1회 피하투여 용법'으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신 신약의 글로벌 임상에 본격적으로 돌입한다.
한미약품과 GC녹십자는 지난 9일 한국 식품의약품안전처로부터 파브리병 치료제 ‘LA-GLA(HM15421/GC1134A)’ 임상 1/2상 시험계획서(IND)를 승인 받았다고 13일 밝혔다.
지난해 8월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 1/2상 진입을 위한 IND 승인을 받은 데 이어 이번 식약처 승인으로 다국가 임상 개발이 속도감 있게 추진된다. 임상 시험에서는 파브리병 환자를 대상으로 LA-GLA의 안전성과 내약성·약동학·약력학 등을 평가한다.
파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치 질환으로 리소좀 축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍되면 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포 독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이른다.
현재 파브리병 환자 대부분은 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥에 주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 치료받고 있다. 이러한 1세대 치료제는 2주에 한번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있다. 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계점도 있다.
LA-GLA는 기존 치료제들의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’로 주목받고 있다. 이 신약이 최종 상용화에 이르면 치료 효과의 지속성 및 안전성, 투약 편의성 측면에서 환자들의 고통을 덜어줄 수 있을 것으로 기대된다.
한미약품과 GC녹십자 관계자는 "앞으로의 연구를 통해 기존 효소대체요법의 한계를 극복하고 희귀 질환으로 고통받는 환자들의 삶의 질을 개선할 수 있는 혁신 치료제를 완성하길 희망한다"고 말했다.
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