GC녹십자의 ‘헌터라제 ICV’가 희귀의약품으로 지정되며 허가에 속도가 날 전망이다.
5일 녹십자는 식품의약품안전처가 자사 중증형 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제 ICV'를 희귀의약품으로 지정했다고 밝혔다. 희귀의약품에 지정되면 품목허가 유효기간 연장, 허가신청시 안전성 유효성 관련 자료 일부 면제, 제조 및 품질관리기준 평가자료 요건 완화, 사전검토 수수료 일부 면제 등의 혜택을 받는다.
‘헌터라제 ICV’는 전세계에서 유일하게 뇌실에 약물을 직접 투여해 중추신경 증상을 개선한다. 환자의 뇌혈관과 중추신경 세포까지 전달된 약물은 인지능력 상실 및 심신 운동 발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상까지 완화시켜 준다. 국내에서는 임상 1상이 진행중이며 2021년 일본과 지난해 11월에 러시아에서 품목허가를 획득했다. ‘헌터라제 ICV’ 는 2017년 러시아, 2020년 일본, 2021년 유럽에서 희귀의약품으로 지정된 바 있다.
헌터증후군은 IDS 효소 결핍으로 골격 이상과 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환으로 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다고 알려져 있다. 전세계 헌터증후군 환자 중 중추신경손상을 보이는 중증 환자 비율은 약 70%에 달하며 미충족 의료수요가 높다.
이재우 GC녹십자 개발본부장은 “헌터라제 ICV가 국내에서도 희귀의약품으로 지정된 만큼 중증형 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있도록 노력하겠다”고 밝혔다.
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