플랫폼 기술을 앞세워 ‘꿈의 항암제’로 불리는 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 개발에 도전장을 내민 기업이 있다. 주인공은 티카로스. CAR-T 분야에서 아직 미개척 영역인 고형암 치료제가 타깃이다. 아울러 신약개발을 위한 플랫폼 자체를 판매하는 방안도 함께 추진하고 있다. 플랫폼은 신약개발을 할 수 있는 ‘수단’이기 때문에 글로벌 빅파마들의 관심이 크다.
이재원(사진) 티카로스 대표는 9일 서울경제신문과 만나 “혈액암 치료제 ‘TC011’ 임상 1상 저용량 단계 데이터가 긍정적으로 나와 기대감이 높다”며 “올해는 우선적으로 플랫폼 기술을 수출하는 것이 1차 목표”라고 밝혔다.
CAR-T 치료제는 우리 몸 면역세포인 T세포에 암세포를 추적하는 탐지기 역할을 하는 항원수용체를 붙인 세포치료제다. 체내에 투여하면 유도미사일처럼 암세포를 찾아가 정밀 타격할 수 있다. 한 번 맞으면 대량의 암세포를 사멸시킬 수 있어 ‘기적의 항암제’로 불린다. 현재 노바티스·길리어드·BMS·존슨앤드존슨 등 빅파마 4곳만 상업화에 성공했다.
이 대표는 후발주자지만 차별화한 플랫폼 경쟁력을 앞세워 도전에 나섰다. 플랫폼을 보유한 기업은 다양한 신약 후보물질을 개발할 수 있는 만큼 신약 개발만 하는 기업보다 안정적이고 다양한 방식의 협업을 추진할 수 있다. 경쟁사들에 비해 임상 진입은 늦었지만 플랫폼 기술을 보유하고 있기 때문에 다양한 CAR-T 치료제 개발이 가능하다는 게 이 대표의 판단이다. 그는 “CAR-T 치료제의 모든 구성 요소를 다룰 수 있는 플랫폼 기술을 확보했다”며 “플랫폼을 기반으로 다른 타깃의 CAR-T 또는 CAR-NK 등으로 파이프라인을 확대할 것”이라고 말했다. 그는 이어 “플랫폼 기술은 항체만 갈아 끼우면 새로운 파이프라인을 만들 수 있기 때문에 확장성이 크다”고 강조했다.
현재 티카로스가 보유한 플랫폼은 총 3개다. 암세포와 결합하는 T세포의 접촉면을 넓혀 항암 효과를 향상시키는 ‘클립’, T세포의 활동을 왕성하게 만드는 ‘컨버터’, 항체를 갈아 끼워 다양한 암 항원들을 공격할 수 있도록 하는 ‘스위처블’ 등이 그것. 이 대표는 “지난해 호주의 세포치료제 기업인 카테릭스와 공동연구 계약을 맺고 CAR-NK 고형암 치료제 개발에 클립 플랫폼을 활용하고 있다”며 “긍정적인 연구 결과가 확보되면 카테릭스와의 추가 계약은 물론 글로벌 빅파마들과의 계약에도 탄력을 받게 될 것”이라고 말했다.
현재 티카로스의 파이프라인 중 상업화가 가장 빠른 물질은 혈액암 치료제 ‘TC011’이다. 이 대표는 “임상 1상에서 저용량을 맞은 환자가 완전관해(암세포가 완전히 사라진 상태)를 보였다”며 “상반기 내 임상 1상 환자 투여를 완료하고 연말께 2상에 들어갈 예정”이라고 말했다. 임상 1상 결과를 토대로 후보물질 자체 또는 플랫폼 기술을 수출한다는 계획이다. CAR-T 치료제의 경우 임상 2상 결과 만으로도 판매 허가가 가능하다. 궁극적으로는 고형암 CAR-T 치료제 개발이 목표다. 현재 출시된 CAR-T 치료제는 다발골수종·B세포 림프종·백혈병 등 혈액암이 타깃이다. 전체 암환자의 95%에 해당하는 고형암 적응증을 확보한 사례는 전무한 만큼, 고형암 CAR-T 치료제로 개발 중인 ‘TC031’에 거는 기대가 크다. 이 대표는 “컨버터 플랫폼을 활용해 효력은 높이고 부작용은 줄인 물질을 개발하겠다”며 “올 하반기에 기업공개(IPO)를 준비해 내년에 코스닥 시장에 상장하겠다”고 말했다.
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