제일약품의 신약 개발 자회사 온코닉테라퓨틱스(476060)는 차세대 이중표적 합성치사 항암신약 후보물질인 ‘네수파립’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 위암 및 위식도접합부암 희귀의약품 승인을 받았다고 18일 밝혔다.
네수파립은 2021년 췌장암 치료제로 FDA와 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. 이번 신규 희귀의약품 승인으로 위암 및 위식도접합부암 치료제 분야에서도 기술적 혁신성과 치료 가능성을 다시 한 번 인정받았다는 것이 회사 측 설명이다.
온코닉테라퓨틱스에 따르면 네수파립은 암세포 생성·성장에 관여하는 효소 ‘파프(PARP)’와 ‘탄키라제(Tankyrase)’를 동시에 억제하는 이중 저해 방식의 표적항암제다. 파프는 세포의 DNA 손상을 복구하는 효소로, 암세포의 DNA까지 복구해 생존을 돕는다. 이를 억제하면 암세포 사멸을 유도할 수 있다. 탄키라제는 암세포 성장·전이에 중요한 역할을 하는 윈트베타(Wnt/β)-카테닌 신호 경로를 조절하는 효소다. 이를 차단하면 암세포 증식을 효과적으로 억제할 수 있다. 이에 따라 온코닉테라퓨틱스는 네수파립이 기존 PARP 저해제로 치료가 어려웠던 항암 적응증에서 효과를 발휘할 것이라 기대하고 있다.
특히 온코닉테라퓨틱스는 FDA의 희귀의약품 지정 비율이 17.6%에 불과하다는 점에서 중요한 의미를 부여하고 있다. 온코닉테라퓨틱스 관계자는 “희귀의약품 지정으로 어느 정도 신뢰성을 확보했다는 의미”라며 “FDA가 희귀의약품으로 지정했던 신약 후보물질의 최종 허가 비율이 높다는 점에서 네수파립 역시 상업화 가능성이 높은 기술로 평가받은 것”이라고 설명했다. 2022년 FDA 허가 신약 중 약 49%가 희귀의약품 지정 신약이었다.
FDA에서 희귀의약품으로 지정되면 △신속 심사(패스트트랙) △조건부 승인 △신약 허가 검토 수수료 면제 △연구개발 보조금 지원 △시장 독점권 연장 등의 혜택도 받을 수 있다. 온코닉은 기존에 FDA 희귀의약품으로 승인받았던 췌장암 적응증에 대해 임상 1b/2상을 진행 중이다. 미국머크(MSD)의 ‘키트루다’와 병용해 자궁내막암 연구자임상 2상 또한 진행하고 있다. 이번 FDA 희귀의약품 지정에 따라 온코닉은 위암 임상에도 신규 진입할 것으로 보인다.
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