이엔셀(456070)은 장종욱 대표가 삼성서울병원 세포·유전자치료연구소(SMC CGTI) 국제 심포지엄에서 ‘임상 적용을 위한 경로: 신경근육 장애 관련 중간엽줄기세포(MSC) 및 아데노부속바이러스(AAV) 기반 접근 방식’이라는 주제로 온라인 구두 발표를 진행했다고 21일 밝혔다. 이 심포지엄은 삼성서울병원 세포·유전자치료연구소와 삼성융합의과학원 유전자·세포치료연구소 공동 주최했다.
장 대표는 이엔셀이 보유한 독자적인 ‘ENCT(ENCell Technology)’ 기술을 소개하고 ENCT 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제 파이프라인인 ‘EN001-CMT 1A’(샤르코마리투스병 1A형)에 대한 개발 현황과 첨단재생의료연구로 진행한 샤르코마리투스병 1E 결과 및 향후 활용 계획 등을 소개했다.
지난해 10월 이엔셀은 샤르코마리투스병 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 치료제의 반복투여 임상에서 저용량군의 안전성과 탐색적 치료효과를 공개했다. 저용량군에 속한 환자 3명에게 EN001을 2회 투여한 후 8주 시점에 용량제한독성(DLT)을 평가한 결과 모든 환자에게서 DLT가 나타나지 않았다. 중대한 이상 사례 및 주입 관련 반응도 발생하지 않았다. 이엔셀은 EN001 임상 1b상 고용량군 환자 대상 투여를 조만간 마무리한다.
이엔셀은 올 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 EN001을 희귀의약품으로 지정받기도 했다. 또 첨단재생의료법 개정에 따라 샤르코마리투스병 1E형 환자 대상으로 첨단재생의료 치료를 준비하고 있다.
장 대표는 이엔셀이 근육·안구 등 조직 특이 타깃으로 개발 중인 AAV 플랫폼 기술 개발 현황을 소개하며 “AAV 관련 가시적인 성과 공개가 초읽기에 들어가 이엔셀의 주요 성장 동력으로 자리매김할 것”이라고 밝혔다.
AAV는 유전자 전달 바이러스벡터 시스템으로 면역원성이 낮고 유전체 내에 통합되지 않아 유전자치료제의 핵심 역할을 한다. 이엔셀은 자체 AAV 생산 기술 개발 경험을 보유하고 효율적인 바이러스 벡터 생산 시스템을 개발해 유전자치료제 생산 비용 절감과 생산성을 높이는 데 강점을 확보하고 있다.
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